* Este contenido fue producido por expertos del Instituto Weizmann de Ciencias, uno de los centros más importantes del mundo de investigación básica multidisciplinaria en el campo de las ciencias naturales y exactas, situado en la ciudad de Rejovot, Israel.
¿Puede una terapia contra el cáncer que transformó el tratamiento de las neoplasias malignas de la sangre también ofrecer nuevas posibilidades para la enfermedad de Alzheimer?
Hace más de tres décadas, el profesor Zelig Eshhar del Instituto Weizmann de Ciencias, quien falleció en el verano de 2025, sentó las bases para un nuevo tipo de terapia contra el cáncer basada en la ingeniería genética de las células inmunitarias de un paciente para dirigirse a moléculas específicas en el cuerpo.
Ahora, en un nuevo estudio publicado el miércoles 9 de febrero en las Actas de la Academia Nacional de Ciencias (PNAS), un equipo de investigación internacional dirigido conjuntamente por científicos del Instituto Weizmann de Ciencias y la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis presenta el primer uso de CAR-T en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer.
La terapia produjo resultados prometedores en un modelo de ratón de Alzheimer, lo que potencialmente allana el camino para tratar el Alzheimer y otros trastornos neurodegenerativos.
A medida que la población mundial envejece, las enfermedades neurodegenerativas, incluido el Alzheimer, se están convirtiendo en un problema de salud pública cada vez más grave. La eficacia de los tratamientos existentes, incluidos los aprobados en los últimos años, aún no se ha establecido con certeza, y existe una necesidad urgente de nuevos enfoques terapéuticos.
Una de las características principales de la enfermedad de Alzheimer es la acumulación de placas de proteína beta-amiloide en el cerebro, acompañada de signos de inflamación en el tejido cerebral.
El equipo de investigación, dirigido por el Prof. Ido Amit, del Departamento de Inmunología de Sistemas de Weizmann, y el Prof. Jonathan Kipnis, de WashU Medicine, y dirigido por el Dr. Pavle Boskovic, investigador postdoctoral de WashU Medicine, aisló células T del sistema inmunitario de ratones sanos y las modificó genéticamente para que reconocieran y respondieran a las proteínas amiloides en el cerebro.
Posteriormente, los investigadores inyectaron estas células modificadas en ratones cuyos cerebros ya presentaban placas de beta-amiloide características de la enfermedad de Alzheimer. Las inyecciones condujeron a una reducción significativa de los depósitos de amiloide, así como a una disminución de los marcadores de inflamación del tejido cerebral.
“Presentamos el primer enfoque con células CAR-T para una enfermedad neurodegenerativa”, afirmó Kipnis, doctor en el Instituto Weizmann. “Representa un avance emocionante hacia el descubrimiento de nuevas terapias para el Alzheimer. Igualmente emocionante es la posibilidad de adaptar estas versátiles células para administrar agentes terapéuticos para diferentes enfermedades neurodegenerativas más allá del Alzheimer, como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la enfermedad de Parkinson”.
“En estudios futuros, esperamos demostrar el uso de células T modificadas genéticamente también para mejorar la recuperación de daño cerebral grave y promover la regeneración del tejido cerebral”, revela Amit.
“Estos hallazgos futuros prometen reforzar la idea de que la tecnología CAR-T puede servir como una amplia plataforma terapéutica para enfermedades cerebrales, desde tumores cancerosos hasta accidentes cerebrovasculares y enfermedades neurodegenerativas crónicas”.
La Organización Mundial de la Salud (OMS) estima que más de 55 millones de personas (el 8,1 % de las mujeres y el 5,4 % de los hombres mayores de 65 años) viven con demencia. Se estima que esta cifra aumentará a 78 millones para 2030 y a 139 millones para 2050.
En estos estudios también participaron Rotem Shalita y Maya Ben Yehuda, estudiantes de investigación del laboratorio de Amit.
La investigación del profesor Ido Amit cuenta con el apoyo del Centro Oncológico Integrado Moross; la Fundación Familiar Elsie y Marvin Dekelboum; la Fundación Memorial Lotte y John Hecht; y Daniel Andreae.
El profesor Amit es el titular de la cátedra Eden y Steven Romick.